Cilvēka Cilmes Šūnas Veido Jaunu Pieeju Autisma Izpētei (Op-Ed)

{h1}

Autismu ir grūti izpētīt, jo īpaši laboratorijas apstākļos, kur dzīvnieku modeļi var būt slikts analogs cilvēka smadzenēm, taču jauni pētījumi, izmantojot cilmes šūnas - no pašu pacientu puses - var mainīt apzināšanos par stāvokli.

Alyssons Muotri ir asociētais profesors Pediatrijas un šūnu un molekulārās medicīnas katedrā Kalifornijas Universitātē, Sandjego Medicīnas skolā un Rady Bērnu slimnīcā Sandjego. Viņš pievienoja šo rakstu WordsSideKick.com's Ekspertu balsis: op-ed un atziņas.

Autisma spektra traucējumi (ASD) ir postošs cilvēka stāvoklis, mūža attīstības invaliditāte, kas mulsina gan dzīvē - kur šķiet, ka tas parādās pēkšņi un bez brīdinājuma maziem bērniem -, gan laboratorijā, kur tā neatlaidīgi noliedz tiešu izmeklēšanu un izpratni.

Neskaitāmi ģimenes vēstures un dvīņu vēstures pētījumi liecina, ka daži ASD gadījumi ir acīmredzami pārmantojami. Bet vairums ASD gadījumu nav ģimeniski vai pārmantojami, bet drīzāk notiek sporādiski vai idiopātiski - bez acīmredzama iemesla.

Lai atrastu ASD cēloni vai cēloņus - kas parasti notiek pirms jebkuru efektīvu jaunu ārstēšanas metožu vai profilaktisko pasākumu atklāšanas, nemaz nerunājot par kaut ko līdzīgu ārstniecisko -, zinātnieki šobrīd paļaujas uz nepilnīgu instrumentu kopumu.

Zondēšana smadzenēm, cilvēkiem vai nē

Vienkāršākā un vistiešākā cilvēka smadzeņu izpētes metode ir tiešā dzīvā orgāna zonde. Neskaitāmu iemeslu dēļ šī pieeja tomēr nav praktiska, vēlama vai pat pietiekama - vismaz ne ar pašreizējām tehnoloģijām. Dažreiz zinātnieki spēj pārbaudīt postmortēma audus. Faktiski šī pieeja pagājušajā gadā sniedza ievērojamus atklājumus par attīstības atšķirībām autistu bērnu smadzenēs. Bet tas arī izklāsta savus izaicinājumus, ieskaitot to, ka mācību materiāli ir īpaši ierobežots resurss. Tiešās attēlveidošanas tehnikas uzlabojas, taču tie joprojām ir salīdzinoši neskaidri analītiskie instrumenti.

Biežāk zinātnieki pievēršas dzīvnieku modeļiem, parasti pelēm, kuru smadzenes vai uzvedība ir pārveidota, lai atdarinātu ASD aspektus. Šajā ziņā tie neatšķiras no dzīvnieku modeļiem, kurus izmanto diabēta, vēža un daudzu citu cilvēku slimību izpētei.

Bet, līdzīgi kā grauzējiem un cilvēkiem ir noteiktas kopīgas pazīmes, pastāv arī atšķirības viņu ģenētiskajā fonā, imūnsistēmā un smadzeņu ķēdēs. Turklāt dzīvnieku modeļi nevar atspoguļot individuālās atšķirības, kas raksturīgas cilvēku populācijām. Vienkārši sakot, peles nav niecīgi cilvēki; cilvēki ir atšķirīga suga, un šīs atšķirības var būt ievērojamas. [Dati par dzīvniekiem nav ticami cilvēku veselības pētījumiem (Op-Ed)]

Slimība traukā

Daudzsološāks ir uz cilvēka bioloģiju balstītu modeļu, piemēram, inducētu pluripotentu cilmes šūnu (iPSC), nepārtraukta attīstība, kas iegūti, nekaitējot pašiem autiskiem pacientiem. IPSC, kas no parastajām šūnām pārveidotas par neironiem, atspoguļo to, ko sarunvalodā sauc par “slimību traukā”. Tos var kultivēt pārpilnībā. Tos var rūpīgi izpētīt, lai atklātu īpašas bioķīmiskās vai šūnu pazīmes, kas, iespējams, rodas jaunattīstības augļa smadzenēs, kurām paredzēts autisms. Viņi var tikt pakļauti iespējamiem kaitīgiem vides faktoriem un iespējamām ārstēšanas zālēm.

Bet zinātnes vēl nav tur. Joprojām ir ierobežojumi, kas jāpārvar, taču ir panākts ievērojams progress. Piemēram, mana laboratorija Kalifornijas universitātes Sandjego medicīnas skolā ir izmantojusi iPSC, kas iegūti no pacientiem ar Rett sindromu, kas ir ASD tips, lai pārbaudītu, kā specifiskas gēnu izmaiņas izraisa disfunkciju. Vēl svarīgāk ir tas, ka mēs esam spējuši glābt no Rett sindroma atvasinātos neironus ar kandidātvielām, apvēršot neironu defektus. Uz šo pētījumu balstīti klīniskie pētījumi ir sākti Amerikas Savienotajās Valstīs un citās valstīs.

Plašāk runājot, kopš mūsu pirmā ziņojuma citi ir parādījuši, ka iPSC var izmantot, lai modelētu cita veida autismu, piemēram, Fragile X sindromu, Timothy sindromu un pat sporādisku autismu.

Daži ASD veidi ir diezgan reti. Ir grūti sasniegt parauga lielumu, kas ir pietiekams, lai šajos apstākļos izdarītu labu zinātni, taču tas nav neiespējami. Viens resurss: Zobu feja. Kolēģi ir sākuši lūgt ASD bērnu vecākus, lai viņi mums nodrošina savus "mazuļa zobus", no kuriem mēs ekstrahējam zobu pulpas cilmes šūnas un pārprogrammējam tās kā neironus. Pašlaik mums ir vairāk nekā 300 paraugu, kas savākti no saraksta, kurā ir vairāk nekā 3500 ģimeņu ASV un Brazīlijā.

Šos iPSC var pētīt ne tikai pēc tā, ko tie varētu atklāt molekulārā un genoma līmenī, bet arī laika gaitā tos salīdzināt ar to bijušo īpašnieku klīniskajiem rezultātiem.

iPSC var audzēt trīs dimensijās. Viņi paši sakārtojas sfērās, kas atgādina 9 nedēļas veca cilvēka augļa smadzenes. Acīmredzot šīs sfēras nav īsti minibrīni. Dažu komponentu nav vai tie atrodas nepareizās vietās. Bet tie piedāvā nebijušu panorāmu par ļoti agrīnu smadzeņu attīstību un to, kā viss var noiet greizi.

Ja esat aktuāls eksperts - pētnieks, biznesa vadītājs, autors vai novators - un vēlaties sniegt ieguldījumu op-ed, rakstiet mums šeit.

Ja esat aktuāls eksperts - pētnieks, biznesa vadītājs, autors vai novators - un vēlaties sniegt ieguldījumu op-ed, rakstiet mums šeit.

Papildus modeļiem un tālāk risinājumiem

Audu inženierijas sasniegumi, piemēram, spēja radīt ādu un skrimšļus laboratorijā, galu galā novedīs pie spējas veidot cilvēka neironu mikroshēmas, kas atkārto dažas no dinamiskajām mijiedarbībām, kas notiek ķermenī. Šīs dzīvās mikroshēmas būtu sava veida in vitro-in vivo modelis - "smadzenes uz mikroshēmas", kas neirozinātniekiem ļautu novērot un manipulēt ar veselām sistēmām, ne tikai ar atsevišķām šūnām.

Šie joprojām ir šo paņēmienu izpētes sākuma posmi, un vēl ir daudz darāmā. Smadzenes viegli neatsakās no saviem noslēpumiem. Bet visas šīs pieejas - apvienojumā ar prioritāru pētniecības finansējumu, lai paātrinātu progresu sistēmu bioloģijā, skaitļošanas simulācijām, cilvēka smadzeņu attēlveidošanai un populācijas ģenētikai - liek domāt par ASD pētījumu nākotni. Līdz ar to nāk solījums par uzlabotām diagnozēm, ārstēšanu un labāku dzīvi autisma slimniekiem.

Sekojiet visiem ekspertu balsu jautājumiem un debatēm - un kļūstiet par diskusijas daļu - Facebook, Twitter un Google+. Paustie uzskati ir autora viedokļi, un tie ne vienmēr atspoguļo izdevēja uzskatus. Šī raksta versija sākotnēji tika publicēta vietnē WordsSideKick.com.


Video Papildinājums: .




LV.WordsSideKick.com
Visas Tiesības Aizsargātas!
Pavairošana Materiālu Atļauts Tikai Prostanovkoy Aktīvu Saiti Uz Vietni LV.WordsSideKick.com

© 2005–2020 LV.WordsSideKick.com