Vecās Zāles Dod Jaunu Cerību Uz Dušenas Muskuļu Distrofiju (Eseja)

{h1}

Dušenas muskuļu distrofija ietekmē visus muskuļus, ieskaitot sirdi, un sirds mazspēja ir tās galvenais nāves cēlonis - bet tagad jauna parasto sirds zāļu kombinācija var palīdzēt cilvēkiem ar šo slimību dzīvot ilgāk.

Dr. Subha Raman, kardiologs The Ohaio štata Universitātes Veksnera medicīnas centrs, pievienoja šo rakstu WordsSideKick.com's Ekspertu balsis: op-ed un ieskats.

Cilvēkiem ar Duchenne muskuļu distrofiju jeb DMD ir ģenētiski traucējumi, kad ķermenis neražo distrofīnu - olbaltumvielu, kas palīdz saglabāt muskuļu šūnas neskartas - tā rezultātā stāvoklis liek muskuļiem ātri sadalīties un vājināties. Tā kā sirds muskuļi ir bojāti, lielākajai daļai DMD slimnieku rodas sirds mazspēja pēc tam, kad viņi ir izdzīvojuši tikai 20 gadu vecumā vai 30 gadu sākumā.

Tagad pētījumā, kas publicēts Lancet neiroloģija, mani kolēģi un es esam atraduši jaunu cerības iemeslu. Mēs noskaidrojām, ka pāris sirds medikamentu, kas ir bijuši tirgū jau gadiem ilgi - ja tos lieto kopā, šķiet īpaši efektīvi, lai palēninātu sirds bojājumus.

Jaunajā pētījumā, kuru vadīja Dr Ohaio štata universitātes Veksnera medicīnas centrs Dr Subha Raman, pētnieki spēja dramatiski palēnināt sirds bojājumu ātrumu pacientiem ar Dušennes muskuļu distrofiju, izmantojot labi izveidotu zāļu kombināciju.

Jaunajā pētījumā, kuru vadīja Dr Ohaio štata universitātes Veksnera medicīnas centrs Dr Subha Raman, pētnieki spēja dramatiski palēnināt sirds bojājumu ātrumu pacientiem ar Dušennes muskuļu distrofiju, izmantojot labi izveidotu zāļu kombināciju.

Kredīts: Ohaio štata Veksnera medicīnas centrs

Vecās zāles, jauna ārstēšana

Kā kardiologs un Ohaio štata Veksnera medicīnas centra profesors es klīniskajā pētījumā sadarbojos ar DMD ekspertu komandu no visas tautas, kurš pārbaudīja eplerenona (aldosterona antagonista, kas kalpo kā kāliju aizturošs diurētiķis) un vai nu angiotenzīnu konvertējošā enzīma (AKE) inhibitors, vai angiotenzīna receptoru blokators (ARB). AKE inhibitori un ARB palīdz atslābināt asinsvadus un palīdz sirdij asinis sūknēt. [Ārpus dārzeņiem un vingrošanas: 5 pārsteidzoši veidi, kā būt veselīgai sirdij]

Mēs balstījāmies uz šo pētījumu uz mūsu iepriekšējiem laboratorijas atklājumiem, kas parādīja, ka šī zāļu kombinācija pelēm ar DMD samazināja muskuļu bojājumus un saglabāja sirds darbību. Šajā cilvēku izmēģinājumā mēs iesaistījām 42 zēnus ar DMD, kuri ar sirds magnētiskās rezonanses attēliem liecināja par agrīniem sirds muskuļa bojājumiem. (Atrodas X hromosomā, DMD galvenokārt ietekmē vīriešus, jo mātītēm ir divas X hromosomas kopijas un tām reti ir slimības pazīmes.)

Dubultmaskētā pētījumā zēni tika randomizēti, lai vienu gadu saņemtu katru dienu 25 miligramus tabletes placebo vai eplerenonu. Visi pacienti turpināja saņemt AKE vai ARB un palika ārsta uzraudzībā.

Pēc 12 mēnešiem grupa, kas ārstējās ar eplerenonu, ziņoja par ievērojami mazāku kreisā kambara funkcijas samazināšanos nekā pacienti, kuri saņēma placebo. Rezultāti liecināja par vismaz sešu terapijas mēnešu izmantošanu, lai realizētu šo ieguvumu.

Agrīna profilakse, ilgāks mūžs

Secinājumi ir iepriecinoši. Mēs uzskatām, ka šis pētījums piedāvā pierādījumus, kas atbalsta šo viegli pieejamo zāļu agrīnu lietošanu.

Mēs zinām, ka brīdinājuma zīmes parādās DMD pacientiem krietni pirms komplikācijām, piemēram, sastrēguma sirds mazspējas un aritmijas. Ietekmējot pēc iespējas ātrāk nosakāmās sirds funkcijas izmaiņas, mēs sagaidām, ka šo pacientu ilgstošākā novērošanā būs vēl lielāki ieguvumi. Sirds slimības progresēšanas palēnināšanai vajadzētu būt ilgākam dzīves laikam un uzlabot skarto cilvēku un viņu ģimeņu dzīves kvalitāti.

Mūsu pētījumu iedvesmoja 26 gadus vecais Raiens Ballou no Pitsburgas, Pensilvānijas štatā. Viņš ir jauns vīrietis ar DMD, kurš kopā ar savu tēvu sāka BallouSkies, lai palielinātu izpratni un finansējumu sirds disfunkcijas pētījumiem muskuļu distrofijas pacientiem. BallouSkies bija galvenais šī klīniskā pētījuma finansiālais atbalstītājs - šis pētījums progresēja daudz ātrāk, pateicoties viņu atbalstam - ar papildu atbalstu, ko nodrošināja vecāku projekta Muskuļu distrofija, ASV Nacionālais tulkošanas zinātņu attīstības centrs un ASV Nacionālie veselības institūti.

Ja esat aktuāls eksperts - pētnieks, biznesa vadītājs, autors vai novators - un vēlaties sniegt ieguldījumu op-ed, rakstiet mums šeit.

Ja esat aktuāls eksperts - pētnieks, biznesa vadītājs, autors vai novators - un vēlaties sniegt ieguldījumu op-ed, rakstiet mums šeit.

Mūsu komandā bija iesaistīti pētnieki no Nacionālās Bērnu slimnīcas Kolumbalā, Kristus slimnīcas Sirds un asinsvadu centra un Sinsinati Bērnu slimnīcas medicīnas centra Ohaio, Kalifornijas Universitātes Losandželosas (UCLA) un Merilendas Universitātes - un mūsu nākamais izmēģinājums, kura pamatā ir šie rezultāti jau notiek.

Šajā izmēģinājumā tiks pārbaudīts, vai pacientiem ar DMD ir sirds mazspējas kombināciju ieguvums, lai ārstēšanas uzsākšanai nepieprasītu pierādījumus par sākotnējiem sirds muskuļa bojājumiem. Mēs uzņemsim pacientus četrās ASV vietnēs: Ohaio štata Veksnera medicīnas centrā / Nacionālajā bērnu slimnīcā, UCLA, Kolorādo universitātē un Jūtas universitātē.

Kamēr DMD joprojām nav izārstējams, zinātniskie atklājumi ved pētniekus, piemēram, manu komandu un mūsu vienaudžus, uz daudzsološām ārstēšanas metodēm. Medicīniskās zināšanas par neiromuskulārām slimībām paplašinās, un bērni un pieaugušie ar Dušenas muskuļu distrofiju dzīvo ilgāk, pilnvērtīgāk.

Sekojiet visiem ekspertu balsu jautājumiem un debatēm - un kļūstiet par diskusijas daļu - Facebook, Twitter un Google+. Paustie uzskati ir autora viedokļi, un tie ne vienmēr atspoguļo izdevēja uzskatus. Šī raksta versija sākotnēji tika publicēta vietnē WordsSideKick.com.


Video Papildinājums: .




Pētniecība


Šī 87 Gadus Vecā Sieviete Ziedoja Savu Ķermeni, Tāpēc Ārsti To Varēja Sadalīt 27 000 Gabalos
Šī 87 Gadus Vecā Sieviete Ziedoja Savu Ķermeni, Tāpēc Ārsti To Varēja Sadalīt 27 000 Gabalos

Kur Jūsu Pilsēta Vērtē Labklājību? (Saraksts)
Kur Jūsu Pilsēta Vērtē Labklājību? (Saraksts)

Zinātne Ziņas


Canaanites Live: Dns Atklāj Bībeles Cilvēku Likteņus
Canaanites Live: Dns Atklāj Bībeles Cilvēku Likteņus

Monumentālāko Pieminekļu Kļūdas
Monumentālāko Pieminekļu Kļūdas

No Visdziļākās Komas Atrasta Jauna Smadzeņu Aktivitāte
No Visdziļākās Komas Atrasta Jauna Smadzeņu Aktivitāte

Kā Atmest Nervu Ieradumus
Kā Atmest Nervu Ieradumus

Kur Ir Burtiski Okeāna Vidus?
Kur Ir Burtiski Okeāna Vidus?


LV.WordsSideKick.com
Visas Tiesības Aizsargātas!
Pavairošana Materiālu Atļauts Tikai Prostanovkoy Aktīvu Saiti Uz Vietni LV.WordsSideKick.com

© 2005–2020 LV.WordsSideKick.com