10 Pārsteidzošas Lietas, Ko Zinātnieki Darīja Tikai Ar Crispr

{h1}

Jauns rīks ar nosaukumu crispr ļauj zinātniekiem labāk sagriezt un sagriezt dns, un tas ir novedis pie jaunu pētījumu apjoma, kas skar daudzas cilvēku slimības.

CRISPR tehnoloģija

Diagramma parāda gēna rediģēšanas koncepciju.

Tas ir tāpat kā kāds ir ātri uzsācis gēnu rediģēšanas lauku: vienkāršs rīks, ko zinātnieki var izmantot, lai sagremotu un rediģētu DNS, paātrina sasniegumus, kas varētu izraisīt slimību ārstēšanu un novēršanu.

Atklājumi tagad notiek ātri, jo pētnieki var publicēt sava darba rezultātus, izmantojot CRISPR-Cas9.

Rīks, ko bieži sauc par CRISPR, īsumā, pirmo reizi tika parādīts, ka tas spēj šņaukt DNS 2011. gadā. Tas sastāv no olbaltumvielām un DNS brālēna, ko sauc par RNS. Zinātnieki to var izmantot, lai sagrieztu DNS virzienus ļoti precīzās vietās, ļaujot viņiem no ģenētiskā materiāla šķiedras noņemt gēnu mutācijas.

Tikai pagājušajā gadā desmitiem zinātnieku darbu visā pasaulē ir sīki aprakstījuši pētījumu rezultātus - daži daudzsološi, daži kritiski -, kas izmantoja CRISPR, lai izspiestu un aizstātu nevēlamu DNS, lai izstrādātu vēža, HIV, akluma, hronisku sāpju ārstēšanu, muskuļu distrofija un Hantingtona slimība, nosaukt dažus.

"Pamatpētījumu atklājumu tempi ir eksplodējuši, pateicoties CRISPR," sacīja bioķīmiķis un CRISPR eksperts Sems Šternbergs, tehnoloģiju attīstības grupas vadītājs Berklijā, Kalifornijā, Caribou Biosciences Inc., kurš izstrādā uz CRISPR balstītus risinājumus medicīnai., lauksaimniecība un bioloģiskā izpēte.

Lai gan paies vēl daži gadi, pirms jebkuru CRISPR balstītu ārstēšanu varētu izmēģināt cilvēkiem, "gandrīz paiet diena bez daudzām jaunām publikācijām, kurās aprakstīti jauni atklājumi par cilvēku veselību un cilvēku ģenētiku, kas izmantoja šo jauno rīku", pastāstīja Sternbergs Dzīvā zinātne.

Protams, cilvēki nav vienīgās sugas, kurām ir genoms. CRISPR izmanto arī dzīvniekiem un augiem, sākot no parazītu, piemēram, malārijas un Laima slimības, iznīcināšanas līdz kartupeļu, citrusaugļu un tomātu ražas uzlabošanai.

"[CRISPR] ir neticami spēcīgs. Tas jau ir ienesis revolūciju ikdienas dzīvē lielākajā daļā laboratoriju," sacīja molekulārais biologs Džeisons Šeltzers, galvenais pētnieks Šeltzera laboratorijā Cold Spring Harbor laboratorijā Ņujorkā. Šeltlers un viņa komanda izmanto CRISPR, lai izprastu hromosomu bioloģiju un to, kā ar tām saistītās kļūdas var veicināt vēzi.

"Es ļoti ceru, ka nākamās desmitgades laikā gēnu rediģēšana mainīsies no tā, ka tas galvenokārt ir pētniecības rīks, uz kaut ko tādu, kas klīnikā ļauj veikt jaunas ārstēšanas metodes," sacīja Nevils Sanjana no Ņujorkas genoma centra un bioloģijas, neirozinātnes un bioloģijas, fizioloģija Ņujorkas universitātē.

Šeit mēs apskatīsim nesenos sasniegumus cīņā pret 10 slimībām, kas demonstrē CRISPR spējas, un sniedzam mājienu par gaidāmajām lietām.

Vēzis

krūts vēža šūnas

Vēža izārstēšana atsaucās uz cilvēci, kopš grieķu ārsts Hipokrāts, kurš dzīvoja no 460. līdz 370. B., izstrādāja šīs slimības vārdu: karkinos. Tā kā vēzis, tāpat kā daudzas slimības, rodas no cilvēka genoma mutācijas, pētnieki saka, ka ir iespējams, ka CRISPR balstīta ārstēšana kādu dienu varētu palēnināt audzēja izplatīšanās ātrumu vai varbūt pilnībā mainīt slimību.

Zināms agrs darbs šajā jomā notiek jau Ķīnā, kur noteikumi, kas reglamentē gēnu rediģēšanu cilvēkiem, ir mierīgāki nekā Amerikas Savienotajās Valstīs.

2016. gada oktobrī plaušu vēža slimnieks Ķīnā kļuva par pirmo no 10 cilvēkiem pasaulē, kurš saņēma tādu šūnu injekciju, kuras tika modificētas, izmantojot CRISPR, ziņoja žurnāls Nature. Pētnieki onkologa Dr. Lu Lu vadībā Sičuanas Universitātē Čendu modificēja imūno šūnas, kas ņemtas no paša pacienta asinīm, un atspējoja gēnu, kas ražo olbaltumvielu, kuru vēža šūnas parasti nolaupīt, lai sadalītos un vairotos. Cerība ir tāda, ka bez olbaltumvielām vēža šūnas nepavairosies un imūnsistēma uzvarēs.

Pētnieku grupas Amerikas Savienotajās Valstīs arī meklē veidus, kā CRISPR izmantot cīņā pret vēzi. Pensilvānijas universitātes Abramsona vēža centra translatīvo pētījumu direktors Dr. Karls Jūnijs un viņa kolēģi 2016. gada jūnijā saņēma Nacionālo veselības institūtu atļauju veikt klīnisku pētījumu ar 18 vēža pacientiem melanomas vēlīnā stadijā ( ādas vēzis), sarkoma (mīksto audu vēzis) un multiplā mieloma (kaulu smadzeņu vēzis), teikts universitātes paziņojumā. Šajā klīniskajā izpētē pētnieki izmantos CRISPR, lai mainītu trīs gēnus paša pacienta imūnsistēmas šūnās, cerot iegūt šīs šūnas iznīcināt vēža šūnas viņu ķermenī.

HIV

HIV vīruss asinsritē

HIV, vīrusa, kas izraisa AIDS, izskaušana ir bijusi cīņa augšup. Vīruss ne tikai inficē ļoti imūnās šūnas organismā, kas uzbrūk vīrusiem, bet arī ir bēdīgi slavens mutētājs. Pēc tam, kad HIV nolaupīja šūnu šūnā un sāk replicēties, tas pats rada daudzas ģenētiskas variācijas, kas palīdz tai izvairīties no zāļu terapijas. Saskaņā ar Pasaules veselības organizācijas datiem šī izturība pret narkotikām ir milzīga problēma, ārstējot cilvēkus, kuri ir inficēti ar HIV.

CRISPR tomēr ir redzējis HIV. 2017. gada maijā Temple Universitātes un Pitsburgas universitātes pētnieki izmantoja CRISPR, lai šņauktu vīrusu no šūnas, kuru tas inficēja, izslēdzot vīrusa spēju replicēties. Šī tehnikas izmantošana, kas tika pārbaudīta trīs dažādos dzīvnieku modeļos, bija pirmā reize, kad pētnieki parādīja veidu, kā HIV inficēt no inficētām šūnām. Pēc pētnieku domām Monreālas McGill universitātes virusologs Čens Liangs vadīja pētniekus. Viņi ziņoja par sava pētījuma rezultātiem žurnālā Molecular Therapy.

Hantingtona slimība

Mākslinieka attēls par neiroloģiskiem traucējumiem.

Aptuveni 30 000 cilvēku Amerikas Savienotajās Valstīs ir iedzimts stāvoklis, ko sauc par Hantingtona slimību - fatālu ģenētisku traucējumu, kas laika gaitā smadzeņu nerviem pasliktinās, liecina Amerikas Hantingtona slimību biedrības dati. Simptomi ir personības izmaiņas, garastāvokļa svārstības, nestabila gaita un neskaidra runa.

Stāvokli rada kļūdains gēns, kas kļūst lielāks par normālu, un iegūst olbaltumvielu, kas ir lielāka par normālu, nosaukumu Huntingīns, kas pēc tam sadalās mazākos, toksiskos fragmentos, kas uzkrājas neironos, izjaucot to darbību, saskaņā ar Nacionālajiem institūtiem Veselība.

Bet 2017. gada jūnijā zinātnieki žurnālā The Journal of Clinical Investigation ziņoja, ka viņi ir mainījuši slimību laboratorijas pelēm, kurām bija konstruēts tā, ka peles medīšanas tīrības gēna vietā ir cilvēka mutanta medības pret gēnu. Su Yang, pēcdoktorantūras stipendiāts Atlantijas Emory universitātes cilvēka ģenētikas nodaļā un Renbao Chang Ķīnas Zinātņu akadēmijas Ģenētikas un attīstības bioloģijas institūtā, izmantoja CRISPR, lai izspiestu daļu mutanta huntin gēna, kas ražo toksiskie biti.

Pēc tam, kad viņi to izdarīja, peļu smadzenēs samazinājās toksisko fragmentu skaits, un neironi sāka dziedēt. Skartās peles atguva daļu no motora vadības, līdzsvara un saķeres spēka. Lai gan viņu sniegums noteiktos uzdevumos nebija tik labs kā veselīgu pelēm, rezultāti parādīja CRISPR potenciālu palīdzēt cīnīties pret šo stāvokli.

Paziņojumā zinātnieki uzsvēra, ka pirms šādas terapijas var izmantot cilvēkiem, ir jāveic stingrāki pētījumi.

Duhenas muskuļu distrofija

Persona, kas izmanto ratiņkrēslu

Duhenas muskuļu distrofija ir novājinošs stāvoklis, kas attīstās mutācijas dēļ vienā gēnā, ko sauc par distrofīna gēnu, kas ir viens no garākajiem gēniem organismā. Teksasas Universitātes Dienvidrietumu medicīnas centra pētnieku komanda, ko vada molekulārās bioloģijas profesors Ēriks Olsons, sadarbojas ar CRISPR, lai atrastu veidus, kā apkarot Dušennes muskuļu distrofiju.

Distrofīna gēna mutāciju dēļ organisms neveido funkcionējošu olbaltumvielu distrofīna formu, kas ir būtiska muskuļu šķiedru veselībai. Laika gaitā šī proteīna trūkums izraisa progresējošu muskuļu deģenerāciju un vājumu.

2017. gada aprīlī Olsons un viņa komanda žurnālā Science Advances ziņoja, ka viņi ir izmantojuši CRISPR rīka variantu, ko sauc par CRISPR-Cpf1, lai labotu mutāciju, kas izraisa Dušennes muskuļu distrofiju. Viņi fiksēja gēnu cilvēka šūnās, kas aug laboratorijas traukos, un pelēm, kuras nes defektīvo gēnu.

CRISPR-Cpf1 ir vēl viens instruments gēnu rediģēšanas rīklodziņā. Tas atšķiras no biežāk izmantotā CRISPR-Cas9 ar to, ka ir mazāks, tādējādi atvieglojot piegādi muskuļu šūnām, teikts UT Dienvidrietumu medicīnas centra paziņojumā. Tas atpazīst arī atšķirīgu DNS secību nekā Cas9, kas noderēja ļoti garā distrofīna gēna rediģēšanai.

Akluma novēršana

10 Pārsteidzošas lietas, ko zinātnieki darīja tikai ar CRISPR: darīja

Viens no biežākajiem bērnības akluma cēloņiem ir stāvoklis, ko sauc par Lebera iedzimtu amaurozi, kas skar apmēram 2 līdz 3 uz 100 000 jaundzimušajiem, saskaņā ar Nacionālajiem veselības institūtiem. Stāvoklis ir iedzimts, un to izraisa mutācijas vismaz 14 gēnos, kas ir atbildīgi par normālu redzi.

Kembridžas (Masačūsetsas štatā bāzētais biotehnoloģiju uzņēmums Editas) strādā pie CRISPR balstītas terapijas, lai mainītu slimības veidu, ko sauc par Lebera iedzimtu amaurozes tipu 10. Uzņēmums plāno līdz Pārtikas un zāļu pārvaldei iesniegt nepieciešamos dokumentus Pārtikas un zāļu pārvaldē. 2017. gads, lai sāktu pirmos pētījumus cilvēkiem ar šī stāvokļa ārstēšanu, ziņoja biotehnoloģiju ziņu vietne Xconomy.

Editas līdzdibināja FIT Zhang, MIT bioinženierijas profesors, kurš parādīja, ka CRISPR-Cas9 var izmantot cilvēka šūnās. Dženifera Doudna no Kalifornijas Berkeley Unversity un Vīnes universitātes Emmanuelle Charpentier arī parādīja, ka CRISPR-Cas9 var sagraut DNS, un viņi 2012. gadā iesniedza patentu šai tehnoloģijai. Plašais institūts, kas ir daļa no MIT, iesniedza savu patentu 2014. gada aprīlī un ātri to izsekoja, galu galā iegūstot patentu. Plašā institūta patents tika apstiprināts 2017. gada februārī pēc tam, kad Kalifornijas universitātē Bērklijs iesniedza prasību tiesā, apgalvojot, ka Doudna ir bijusi pirmā, ziņoja Nature.

Hroniskas sāpes

Sievietei ir sāpes kaklā un mugurā

Hroniskas sāpes nav iedzimta ģenētiska slimība, taču zinātnieki pēta veidus, kā CRISPR izmantot, lai ierobežotu muguras un locītavu sāpes, mainot gēnus iekaisuma mazināšanai. Normālos apstākļos iekaisums ir ķermeņa veids, kā likt imūnsistēmai salabot audus. Bet hronisks iekaisums var darīt pretējo un sabojāt audus, galu galā izraisot novājinošas sāpes.

2017. gada martā pētnieku grupa, ko vadīja Jenas universitātes bioinženierijas asistenta profesors Robijs Boulss, ziņoja, ka viņi ir izmantojuši CRISPR, lai neļautu noteiktām šūnām ražot molekulas, kas paredzētas audu sadalīšanai un noved pie iekaisuma, kas izraisa sāpes, saskaņā ar uz paziņojumu no universitātes.

Šo paņēmienu varētu izmantot, lai aizkavētu audu deģenerāciju, piemēram, pēc muguras operācijas. Tas varētu paātrināt sadzīšanu un samazināt nepieciešamību pēc papildu operācijām, lai labotu audu bojājumus.

Laima slimība

ērču, asins pārnēsāta slimība

MIT evolūcijas biologs Kevins Esvelts vēlas iznīcināt Laima slimību, ko izraisa ērču pārnēsāta baktērija, kas var izplatīties no briežu ērču kodumiem cilvēkiem. Ja to neārstē, saskaņā ar CDC infekcija var izraisīt locītavu iekaisumu, nervu sāpes, sirdsklauves, sejas paralīzi un citas problēmas.

Lai arī baktērijas, kas izraisa Laima slimību, cilvēkiem pārnēsā briežu ērce, ērcēm pašām baktēriju nav, kad tās perē no olām. Jaunas ērces drīzāk uzņem baktērijas, kad tās barojas, bieži vien ar balto pēdu. Esvelts vēlas mazināt šo slimību, izmantojot CRISPR-Cas9, lai ģenētiski modificētu peles ar baltām pēdām tādā veidā, kas liktu tām un viņu pēcnācējiem kļūt imūniem pret baktērijām un nespēt to nodot ērcēm, ziņo Wired.

Esvelt 2016. gada jūnijā iepazīstināja ar savu risinājumu Nantuketas un Martas vīna dārza salu iedzīvotājiem Masačūsetsā, kurām ir nopietna Laima slimības problēma, ziņoja Cape Cod Times. Tomēr šādas peles salā netiks izlaistas, kamēr netiks veiktas papildu pārbaudes, un tas varētu aizņemt gadus.

Malārija

moskītu nokošana persona

Malārija nogalina simtiem tūkstošu cilvēku gadā. 2015. gadā, kas ir pēdējais gads, par kuru ir statistika Pasaules Veselības organizācijā, bija aptuveni 212 miljoni malārijas gadījumu un apmēram 429 000 malārijas nāves gadījumu.

Lai uzbruktu problēmai tās avotā, Londonas Imperiālā koledžas pētījumu grupas cenšas samazināt malāriju pārnēsājošo odu populācijas. Saskaņā ar koledžas paziņojumu zinātnieku grupa, kuru vadīja profesori Austins Burts un Andrea Crisanti, izpētīs divus galvenos darbības virzienus: vīriešu odu ģenētisko modificēšanu tā, lai tie iegūtu vairāk vīriešu pēcnācējus, un sieviešu kukaiņu ģenētisku modificēšanu kas pazemina viņu auglību.

2015. gada decembrī komanda žurnālā Nature ziņoja, ka ir identificējuši trīs gēnus, lai samazinātu sieviešu moskītu auglību. Viņi arī paziņoja, ka ir atklājuši, ka CRISPR varētu strādāt, lai mērķētu vismaz uz vienu no viņiem.

Kultūras

Kopējs deviņvīru spēka lauks

Tāpat kā CRISPR var izmantot, lai modificētu cilvēku un dzīvnieku genomus, to var izmantot arī augu genomu modificēšanai. Zinātnieki pēta veidus, kā izmantot rīka gēnu rediģēšanas spēju, lai samazinātu dažu kultūru slimības un padarītu citas izturīgākas.

Piemēram, Sofijas Kamouns, Sainsberijas laboratorijas profesors Noridžā, Anglijā, meklē veidus, kā noņemt gēnus, kas kartupeļus un kviešus padara neaizsargātus pret slimībām, ziņo PhysOrg. Zachary Lippman, ģenētiķis Cold Spring Harbor laboratorijā Ņujorkā, izmanto CRISPR, lai attīstītu tomātu augus ar zariem, kas ir optimizēti, lai izturētu nogatavojušos tomātu svaru un nesadalītos, ziņoja Nature. Un Kalifornijā vairākas laboratorijas mēģina izmantot CRISPR, lai apkarotu augu slimību, ko sauc par citrusaugļu zaļumu, un to izraisa baktērijas, kuras izplatījuši kukaiņi, kas lido starp augiem citrusaugļu birzī, ziņo Nature News.

Dzīvotspējīga cilvēka embrija rediģēšana

10 Pārsteidzošas lietas, ko zinātnieki darīja tikai ar CRISPR: zinātnieki

Apbrīnojams ir ātrums, ar kādu CRISPR balstītie pētījumi var pāriet no hipotēzes uz rezultātu. Eksperimenti, kas agrāk norisinājās vairākus mēnešus, tagad ilgst nedēļas, Šeldzers stāstīja WordsSideKick.com. Šis ātrums ir izraisījis politikas veidotāju un ieinteresēto personu zināmas bažas, jo īpaši, ja runa ir par šādas tehnoloģijas izmantošanu cilvēkiem.

2017. gada februārī Nacionālās zinātņu, inženierzinātņu un medicīnas akadēmijas zinātnieki izdeva cilvēka gēnu rediģēšanas novērtējumu, sakot, ka tas ir pieļaujams, bet tikai noteiktos apstākļos. Grupa arī sacīja, ka ētiski ir pieļaujama embriju, olšūnu un spermas šūnu mainīšana, ja vien tā tiek veikta, lai labotu slimību vai invaliditāti, nevis lai uzlabotu cilvēka fizisko izskatu vai spējas, ziņoja Science News.

Kaut arī neviens ASV zinātnieks vēl nav izmantojis CRISPR, lai modificētu dzīvotspējīgu cilvēka embriju, komanda, kuru vadīja Jianqiao Liu no Ķīnas Guandžou Medicīnas universitātes Ķīnā, ziņoja par šādu avansu 2017. gada 1. martā žurnālā Molecular Genetics and Genomics. Zinātnieki izmantoja CRISPR-Cas9, lai ieviestu un pēc tam rediģētu slimību izraisošās mutācijas no cilvēka embrijiem. Pētījums tika veikts, lai parādītu, ka ģenētisko rediģēšanu var veikt embrionālā stadijā. Embriji nebija implantēti cilvēkā.

Sekojiet WordsSideKick.com @wordssidekick, Facebook un Google+.


Video Papildinājums: .




Pētniecība


Aknu Vēža Izraisītu Nāves Gadījumu Skaits Palielinās, Jo Asv Vēža Mirstības Līmenis Vēža Gadījumā Samazinās
Aknu Vēža Izraisītu Nāves Gadījumu Skaits Palielinās, Jo Asv Vēža Mirstības Līmenis Vēža Gadījumā Samazinās

Vai Jūs Joprojām Varat Iegūt Masalu, Ja Esat Vakcinēts?
Vai Jūs Joprojām Varat Iegūt Masalu, Ja Esat Vakcinēts?

Zinātne Ziņas


Vingrinājumi Un Svara Zudums: Zinātne Par Muskuļu Masas Saglabāšanu
Vingrinājumi Un Svara Zudums: Zinātne Par Muskuļu Masas Saglabāšanu

Kas Izraisa Ādas Tagus?
Kas Izraisa Ādas Tagus?

Seksuālā Dzīve Kļūst Apmierinošāka Sievietēm Pēc 40 Gadu Vecuma
Seksuālā Dzīve Kļūst Apmierinošāka Sievietēm Pēc 40 Gadu Vecuma

Baismīga Piektdienas Prognoze: Colorado Blizzard & Tornado Draudi
Baismīga Piektdienas Prognoze: Colorado Blizzard & Tornado Draudi

'Pozitīvs Aizspriedums' Var Kaitēt Mazākumtautību Studentiem
'Pozitīvs Aizspriedums' Var Kaitēt Mazākumtautību Studentiem


LV.WordsSideKick.com
Visas Tiesības Aizsargātas!
Pavairošana Materiālu Atļauts Tikai Prostanovkoy Aktīvu Saiti Uz Vietni LV.WordsSideKick.com

© 2005–2020 LV.WordsSideKick.com